Une maladie est dite « rare » lorsqu’elle affecte moins d’une personne sur 2 000. Isolée, elle semble marginale. Ensemble, elles bouleversent l’existence de millions de vies d’enfants et d’adultes. Neuromusculaires, métaboliques, hépatiques, immunitaires, cérébrales ou oculaires… plus de 7000 maladies rares sont recensées. En France, 3 millions de personnes vivent avec l’une d’elles, et plus de 30 millions en Europe. Des chiffres qui donnent une toute autre dimension au terme « rare ».

Souvent d’origine génétique, ces pathologies sévères restent difficiles à diagnostiquer, rendant les traitements complexes. Pourtant, l’élan de solidarité du Téléthon transforme ce paysage.

Le Téléthon, moteur d’une révolution médicale

Grâce à la mobilisation nationale, l’AFM-Téléthon soutient plus de 350 programmes de recherche annuels et finance un réseau de 2 000 experts et chercheurs. Trois laboratoires pionniers ont vu le jour, dont Généthon, entièrement issu de la générosité populaire. Aujourd’hui, 40 essais chez l’humain sont en cours ou en préparation pour 33 maladies différentes touchant le muscle, la vision, la peau, le cœur ou le foie. Des avancées inédites ont déjà permis le développement de thérapies géniques sauvant des enfants autrefois sans perspective.

Pour amplifier ces progrès, chaque geste compte : participer, informer, relayer, donner. Soutenir le Téléthon, c’est offrir une chance supplémentaire de transformer l’espoir en guérison.