La thérapie génique repose sur l’utilisation d’un matériel génétique comme médicament. Elle consiste à réparer, modifier ou remplacer un gène défectueux dans l’organisme. En agissant sur la cause de la maladie à son niveau moléculaire, cette approche ouvre de nouvelles perspectives de traitements, notamment pour des maladies rares et graves jusque-là incurables. Elle représente un espoir pour de nombreuses maladies génétiques héréditaires mais aussi pour pouvoir soigner des cancers, des déficiences immunitaires, des maladies du sang, des maladies neuro-dégénératives, des maladies chroniques ou encore des infections comme le VIH. Contrairement aux traitements classiques qui ciblent les symptômes, la thérapie génique cherche à traiter la cause des pathologies.

Les différentes stratégies de thérapie génétique

• La thérapie génique in vivo. C’est l’une des plus courantes. Elle consiste à introduire un gène fonctionnel dans les cellules du patient, souvent par l’intermédiaire de vecteurs viraux. Ces virus, modifiés pour être inoffensifs, servent de moyens de transport pour acheminer les gènes thérapeutiques dans les cellules ciblées. Une fois dans le noyau, le vecteur se désintègre, libérant le matériel génétique. Ce dernier est alors utilisé pour réparer la cellule malade soit : en fabriquant un ARN messager, en éliminant ou en neutralisant un élément toxique, en corrigeant une anomalie génétique.
• La thérapie génique ex vivo. Cela réside à prélever et à modifier génétiquement les cellules du patient à l'extérieur du corps (ex vivo) en laboratoire avant de les réimplanter dans l’organisme. Cette méthode est généralement appliquée lorsque les cellules se multiplient beaucoup.

La thérapie génique représente une véritable révolution dans le traitement de nombreuses maladies. Bien qu'elle fasse face à des défis scientifiques et économiques, elle ouvre la voie à des traitements plus ciblés et durables, offrant un espoir de guérison pour des millions de patients à travers le monde.